一直坚守抗癌前线的“PIK3CA肝癌”治疗靶向药——索拉非尼

2023-11-15

索拉非尼是一种口服活性多激酶抑制剂，是治疗晚期PIK3CA肝癌肝癌的靶向药物，索拉非尼单药不仅延长了晚期肝癌患者疾病进展时间，还延长了患者的总生存期。而且索拉非尼在患者中通常耐受良好，很少有患者因严重副作用终止治疗。因此，索拉非尼代表了晚期肝细胞癌治疗的重要进展，并且是该病症的新标准治疗方法。

我国已成为全球肝癌发病率最高和死亡最多的国家。目前，我国肝癌发病约34.7万人/年，占到全球的55％；而死亡32.3万人，占全球的45％，在肿瘤致死原因中仅次于肺癌，位居第2。因此，肝癌是一种具有“中国特色”的癌症。

肝癌由于起病隐袭，早期症状不典型和诊断困难，确诊时大多数患者已达局部晚期或远处转移，只有大约15％的患者适合手术切除。对于失去手术机会的晚期患者来讲，药物治疗是主要的治疗手段。然而，肝癌细胞对化疗药物却不敏感。特别是，对于存在肝炎、肝硬化和肝功能异常的患者，使得晚期肝癌的治疗非常棘手。

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直到2007年10月，美国FDA批准索拉非尼（多吉美）用于治疗无法切除的肝细胞癌（HCC）患者的全身疗法。很快，2008年6月，中国CFDA获批了此适应症，给国内肝癌患者带来了一线希望！

一、基本信息·

通用名称：Sorafenib（索拉非尼）

药物规格：200mg*120片

获批癌症：肝癌、甲状腺癌、肾癌

二、用药剂量

肝癌、甲状腺癌、肾癌三种适应症用药方式相同，具体用法用量如下：

口服每次400毫克（2粒），每日2次

治疗时间：直到患者不再受益于治疗或直至出现不可接受的毒性为止可以空腹，或进食前至少1小时或后2小时服用，用一杯水吞服片剂。

索拉非尼是肝癌患者的救星！

国外曾有学者报道过索拉替尼彻底治愈晚期肝癌的病例。78岁的老人，曾在右肝部发现4.5cm×5.0cm的肿瘤，确诊为晚期肝癌。该患者口服索拉非尼400mg，每日两次，6个月后肿瘤完全消失。

在602例患者参加的临床研究中，索拉替尼组较不采用索拉替尼治疗的对照组的生存改善了 44％，接受索拉替尼的患者比不接受治疗的患者平均多活了将近3个月；索拉非尼组的患者 平均5.5个月的时间内肝癌没有继续恶化，而未采用索拉替尼的患者在2.8 个月后，肿瘤就开始恶化了。

虽然差别只有几个月的时间，也使得索拉非尼成为第一个显示可以显著延长晚期肝细胞肝癌患者总体生存时间的治疗药物。因为是平均值，所以有些患者可能多生存一年以上。

研究显示，索拉替尼对患者产生的副作用并不明显，研究中服用索拉替尼的患者和不服用索拉替尼的患者，出现的各种症状比较接近，由此推断，很多症状可能是肝癌本身引起的。

有可能由药物引起的副作用包括：手足综合症（手足感觉迟钝或红斑），腹泻，脱发，疲乏 ，高血压，厌食以及恶心。索拉非尼的副作用并不严重，但也需引起注意。应特别注意保护肝功能和利胆，可以同时使用一些药物。

此外，研究还显示，对于曾经酗酒、曾患其他肝病，曾接受过手术切除部分肝脏，接受过肝动脉栓塞（TCAE）治疗，肺部或淋巴结转移的患者，索拉替尼仍然有效。

三、用药剂量

一线治疗耐药，肯定是要考虑二线用药方案的。目前，已经获批了3种肝癌二线靶向药和2种免疫治疗药物。

2017年4月，FDA批准regorafenib（瑞戈非尼，Stivarga）用于索拉非尼耐药肝癌的二线治疗；

2017年9月，FDA批准nivolumab（纳武单抗，Opdivo）用于索拉非尼耐药肝癌的二线治疗；

2018年11月，FDA批准pembrolizumab（派姆单抗，Keytruda）用于索拉非尼耐药肝癌的二线治疗；

2019年1月，FDA批准cabozantinib（卡博替尼，Cabometyx）用于索拉非尼耐药肝癌的二线治疗；

2019年5月10日，FDA批准ramucirumab（雷莫芦单抗 Cyramza）用于甲胎蛋白（AFP）≥400ng/ ML且之前已接受过索拉非尼（多吉美）治疗的肝细胞癌（HCC）患者单药治疗。

四、用药前做基因检测

肺癌基因检测寻找靶向药已经成为药物治疗起始前的标准步骤，因为EGFR、ALK、ROS1基因突变的患者选用靶向药已经成为标准疗法。而肝癌虽然获批了多种靶向药，但是这些靶向药都是多靶点激酶抑制剂或者免疫治疗药物，在获批的官方文件中，并未要求进行基因检测。

但是，在一线、二线治疗均耐药，但是还想获得更多治疗机会时，可以尝试一下全基因检测。本着异病同治的理念，或许可能找到比较特殊的突变靶点，尝试其他癌症获批的靶向药，也能带来一线生机。

五、总结

虽然，现在马上要进入2022年，又有多种肝癌靶向药获批问世，乐伐替尼也能取代索拉非尼的一线治疗地位。患者可以选择孟加拉DIL版的索拉非尼，价格不到上面的十分一，而且DIL是FDA认证的药企，原料成分与原研药一致，对患者来说是个不错的选择。

对于国内肝癌患者来说，综合考虑治疗效果、治疗费用、经济水平及购药方便性的多重因素，索拉非尼仍是第一选择。当然，经济条件好的话，可以一线直接使用乐伐替尼。

耀品国际有限公司(Drug International Ltd)简称DIL耀品国际是一家位于孟加拉国的老牌制药公司。该公司由MM Amjad Hussain博士于1980年创建，在孟加拉经济不发达的贫困时代，DIL自成立以来，以低调、低成本的风格为无数孟加拉国民的健康做出了巨大贡献。正是本着这种造福国家和人民的企业精神，DIL在1997年成为孟加拉国第三大原材料制造商。长期列在孟加拉国知名制药公司名单上，是世界三大制药公司诺华制药的合作伙伴之一。集团旗下拥有三家大型制药厂、一家生物制剂工厂、保健品工厂、抗癌药研制中心、Khwaja Yunus Ali医学院、茶园、成衣、陶瓷、印刷厂及软件开发公司。它在全球70余个国家运营，产品线从医疗器械到各种成品药物。目前有500种药物。

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